FDA批准新药上市，连声招呼都不打！~

2019年11月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了百济神州研发的BTK抑制剂泽布替尼（zanubrutinib，商品名Brukinsa）胶囊上市，用于治疗已接受过至少一种已有疗法治疗的套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma，MCL）成年患者。该NDA申请的处方药用户收费法（PDUFA）日期是2020年2月27日。FDA提前了接近4个月批准了第一款来自中国本土公司的抗癌新药。

这种早于PDUFA日期的提前批准是倍受欢迎的，令人喜出望外，因为它加快新药上市而惠及迫切需要新药治疗的患者，可以鼓励致力于新药研发并投入巨资的公司，帮助它们获得更大的回报，同时也促进了美股等股市生物医药板块的活跃度。

这个提前批准，短至几天，长达几个月，对企业是求之不得的好事，但同时也对企业提出更高的要求。企业不能将PDUFA日期作为工作安排的目标，而要为可能到来的提前批准做好方方面面充分的准备，包括：药品商业化生产、药品销售团队的建立与到位、项目转让、公司M&A、PR/IR资料的准备和活动的策划执行，等等。

这种提前批准还是比较普遍的。2014年批准的35个药物中，有34个药物在指定的PDUFA日期之前获批。2015年FDA批准的45个新药，其中有5个按原计划是要2016年才被决定是否获批的。

• 2014年10月15日，FDA于同一天提前批准了罗氏的Esbriet和勃林格殷格翰的Ofev，两款特发性肺纤维化（IPF）新药。它们的PDUFA日期分别为2014年11月23日和2015年1月2日。

• 2015年3月4日，百时美施贵宝的Opdivo获批新适应症，用于治疗化疗后依然进展的转移性鳞状非小细胞肺癌。FDA做出这一决定的时间比PDUFA预定时间提前了三个多月。该批准还创造了最快FDA审批记录，4个工作日。

• 2015年4月29日，FDA提前2周批准了KYTHERA Biopharmaceuticals, Inc.研发的全球首个“双下巴”溶脂针Kybella（ATX-101, 脱氧胆酸），用于中度至重度“双下巴”成人，该针剂是消除颏下多余脂肪的首个非手术治疗产品。

• 2015年9月22日，FDA提前3个月批准Taiho Oncology的抗癌复方新药Lonsurf（trifluridine/tipiracil，FTD/TPI），用于治疗对化疗及生物疗法不再响应的难治性转移性结直肠癌（mCRC）患者。

• 2017年5月9日消息，FDA提前了近3个月加速批准默克雪兰诺与辉瑞联合开发的PD-L1单抗avelumab（BAVENCIO），治疗接受化疗或辅助疗法后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。

• 2017年12月18日，FDA 提前两个月零十天批准 Aerie Pharmaceuticals的Rho 激酶抑制剂 Rhopressa（netarsudil 0.02%滴眼液）上市，用于治疗开角型青光眼和高眼压症治疗。

前一阵子，“时代抛弃你，连声招呼都不打！”一文刷屏，给我们留下了深刻的印象。现在，我们也模仿一句，希望提醒新药研发的企业和关注生物技术股的朋友们，并结束本文，那就是：

FDA批准新药上市，连声招呼都不打！~

药时代将继续密切关注，及时报道。

参考资料：

• 药时代数据库

• 2019年FDA批准新药总结

• 2018年FDA批准新药总结

• 2017年12月FDA批准的新药点评

• 2016年美国FDA新药批准回顾

• FDA同时批准2种IPF新药，罗氏 v.s. 勃林格“暗战”升级

• 2015年FDA新药批准创66年新高（附45种药物盘点）

• FDA提前3个月加速批准PD-L1抗体药物Avelumab用于尿路上皮癌

• 最强解析！2015上半年FDA批准14种新药，生物制品占3个

• 【新纪录】2015年FDA批准新药汇总、格局分析及市场前景

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